Um novo estudo tenta entender como as proteínas se acumulam em partes erradas das células cerebrais de pacientes que sofrem de esclerose lateral amiotrófica (ELA). A pesquisa pode ajudar a indicar como esse processo pode ser revertido com novos tratamentos.

Pelo menos 97% dos pacientes com ELA sofrem esse acumulo de proteínas ligadas a regulação do RNA. A publicação sugere que é possível reverter a localização desse acumulo incorreto em pelo menos três proteínas. Todos os pacientes que doaram células para o estudo apresentaram mutações em uma enzima chamada VCP.

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Esclerose lateral amiotrófica

O que causa esse acumulo pode ser justamente a mutação na enzima VCP. Quando essa enzima teve sua funcionalidade bloqueada nas células doentes, o acumulo de proteínas voltou ao normal. “Demonstrar a prova de conceito de como um produto químico pode reverter uma das principais características da ELA é incrivelmente empolgante”, diz uma das líderes do estudo, Jasmine Harley, especialista em células-tronco e neurodegeneração.

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“Nós mostramos que isso funcionou em três proteínas chave de ligação ao RNA, o que é importante porque sugere que pode funcionar em outros fenótipos de doenças também”, completou a pesquisadora. A esclerose lateral amiotrófica é uma doença degenerativa e sem cura que afeta as células nervosas no cérebro e na medula espinhal, causando perda de controle muscular, afetando a capacidade de fala, de comer e de respirar dos pacientes.

“Mais pesquisas são necessárias para investigar isso mais profundamente. Precisamos ver se isso pode reverter outras marcas patológicas da ELA e também, em outros modelos de doença de ELA”, finaliza a pesquisadora.

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