Um recente estudo trouxe à luz uma perspectiva promissora no tratamento da surdez por meio da terapia gênica. Os resultados iniciais revelaram uma notável melhora na audição de crianças afetadas por mutações genéticas que resultaram em perda auditiva.

O estudo, publicado na revista científica The Lancet, foi conduzido por um grupo de pesquisadores do Instituto de Otorrinolaringologia e Departamento de Oftalmologia e Otorrinolaringologia, Hospital de Olhos e Ouvidos, da Universidade Fudan, em Xangai, na China.

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Gene OTOF: o alvo do tratamento

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Imagem: Marija Stepanovic / Shutterstock.com

A terapia em questão visa especificamente casos de surdez associados a uma mutação no gene da otoferlina, conhecido como OTOF.

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O professor Victor Evangelista de Faria Ferraz, da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da Universidade de São Paulo (USP), esclareceu ao Jornal da USP que a proteína produzida pelo gene OTOF desempenha um papel crucial na transmissão dos sinais elétricos para os nervos, facilitando a comunicação auditiva até o cérebro.

A otoferlina está intimamente ligada à condução nervosa da cóclea, o órgão responsável por transformar estímulos sonoros mecânicos em impulsos nervosos. Ela é especificamente encontrada nas células ciliadas, responsáveis por essa conversão mecânico-elétrica.

Victor Evangelista de Faria Ferraz, professor da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto (FMRP) da Universidade de São Paulo (USP), ao Jornal da USP

Desafios e progressos da terapia

O estudo utilizou uma abordagem inovadora envolvendo vírus adeno-associados modificados, os quais foram injetados diretamente na cóclea, transportando uma cópia funcional do gene OTOF. Esta técnica permitiu que a otoferlina fosse expressa nas células auditivas, resultando em melhorias significativas na audição de cinco dos seis pacientes tratados.

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Entretanto, o professor Carlos Frederico Martins Menck, do Instituto de Ciências Biomédicas (ICB) da USP, ressalta que, por enquanto, o tratamento ainda é temporário, com uma expectativa de expressão gênica durando de dois a três anos, o que pode requerer reaplicações futuras.

Perspectivas futuras

Apesar dos avanços científicos promissores, o acesso ao tratamento permanece um desafio significativo. O professor Miguel Hyppolito, da FMRP-USP, expressou ao Jornal da USP preocupação quanto à acessibilidade futura da terapia gênica no Brasil, apontando as barreiras econômicas que podem impedir sua disponibilidade pelo Sistema Único de Saúde (SUS).

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A professora Regina Célia Mingroni Netto, do Instituto de Biociências (IB) da USP, destaca a importância da expansão dos testes genéticos para identificação de candidatos à terapia gênica, sublinhando a necessidade de uma maior disponibilidade desses testes nos hospitais públicos credenciados pelo SUS.