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A Food and Drug Administratio (FDA), o órgão regulador de medicamentos e alimentos dos Estados Unidos, aprovou hoje o uso de uma terapia genética para tratar de uma doença que causa cegueira. A terapia, que recebeu o nome de Luxturna, é o primeiro tratamento desse tipo aprovado pela FDA que trata de uma doença causada pela mutação de um gene específico.
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Esse tratamento age, mais especificamente, sobre um problema de distrofia retiniana associado a mutações bialélicas do gene RPE65. Esse problema faz com que as pessoas que sofrem dele percam sua visão de maneira gradual. Ele costuma se manifestar pela primeira vez durante a infância ou adolescência, e progride até que a pessoa se torne totalmente cega.
Mutação genética
O gene RPE65 é uma parte do nosso código genético que contém as instruções para a produção de uma enzima (um composto químico que facilita reações). Essa enzima específica, segundo a FDA, é essencial para o desenvolvimento de uma visão normal. Quando esse gene sofre alguma mutação, ele acaba não funcionando direito, o que faz com que a enzima não seja produzida em níveis adequados.
Com o tempo, esse problema faz com que as retinas do paciente vão se deteriorando. A retina é a parte dos olhos responsável por captar a luz que passa por eles, codificá-la e transmití-la ao cérebro. Por isso, o problema acaba levando a cegueira. Segundo a FDA, entre 1.000 e 2.000 pessoas nos Estados Unidos sofrem atualmente desse problema.
Normalmente, cada pessoa possui duas cópias do gene RPE65 – uma delas herdadas da mãe, e a outra herdada do pai. O problema descrito acima ocorre quando as duas cópias sofrem mutações (não necessariamente a mesma mutação), e por isso recebe o nome indigesto de “distrofia retiniana associado a mutação bialélica do gene RPE65”.
Tratamento
Para tratar esse problema, o Luxturna usa um vírus criado em laboratório. Em vez de levar uma doença, no entanto, esse vírus carrega uma cópia sem modificações do gene RPE65. Ele é inserido então diretamente nas células da retina dos pacientes, por meio de uma injeção no olho, e então “coloca” a cópia correta do gene nas células. Com isso, elas voltam a produzir a enzima, e a visão dos pacientes volta a melhorar.
Segundo a FDA, o tratamento deve ser feito em pacientes com células retinianas “viáveis”, o que deve ser determinado por um médico. O tratamento deve ser feito separadamente em cada olho, com um mínimo de seis dias de intervalo entre cada um, e precisa ser realizado, naturalmente, por um oftalmologista especializado em cirurgia intra-ocular.
Testes
Já foram realizados testes desse tratamento com 41 pacientes, com idades entre 4 e 44 anos. Todos eles tinham distrofia retiniana causada por mutação bialélica do gene RPE 65, receberam o tratamento, e então passaram um ano recuperando a visão.
Tanto antes de receber o tratamento quanto um ano depois dele, os participantes do teste precisavam percorrer um caminho mal-iluminado com obstáculos; a eficácia do tratamento foi demonstrada porque os pacientes que receberam o tratamento demonstraram “melhorias significativas” em suas capacidades de percorrer esse caminho.
Resultados e custos
De acordo com a NPR, os resultados produzidos por esse tratamento foram “dramáticos”: os pacientes puderam voltar a ver coisas que não viam antes, como a lua, estrelas, fogos de artifício ou os rostos de seus pais. Ele também permitiu que os pacientes voltassem a realizar algumas atividades que antes não podiam, como ler, praticar esportes, andar de bicicleta ou sair à noite sozinhos.
No entanto, de acordo com um médico ouvido pela NPR, o acesso a esse tratamento deve ser muito restrito. “Acredito que o preço será enorme – 20 ou 30 vezes o salário anual médio de um estadunidense”, disse Peter Bach, diretor de políticas de saúde do Memorial Sloan Kettering Cancer Center. O primeiro produto de terapia genética, segundo ele, custou US$ 475 mil (R$ 1,56 milhão) por paciente.
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