Pesquisadores fundiram moléculas de RNA e descobriram que esta técnica pode ser usada como um modelo de reparo para alcançar a edição de genes-alvo em células de mamíferos. Isso significa avanços no processo de avaliação do potencial de carcinogenicidade (capacidade de uma substância causar câncer) das terapias genéticas.
Implicações desta descoberta são incalculáveis
Os participantes do novo estudo discutiram a definição de genotoxicidade (capacidade de algumas substâncias de causar alterações no material genético de organismos, podendo levar ao surgimento de doenças hereditárias e até cânceres), fontes de incerteza e parâmetros toxicológicos adequados para avaliação de terapias genéticas.
Os pesquisadores propuseram uma série de princípios científicos e abordagens experimentais para a avaliação de fatores de risco relevantes para a potencial carcinogenicidade das terapias genéticas. Os tópicos incluíram: “Ensaios in vivo e in vitro”; “Análise do Site de Integração”; “Abordagens para Avaliação de Risco”; “Desenvolvimentos futuros / necessidades de pesquisa”.
Com isso, conseguiram unir moléculas de RNA e usar o resultado disso como forma de edição das células de mamíferos. As implicações desta descoberta são incalculáveis.
Uma das possibilidades é alterar o material genético dos animais para combater doenças ou até mesmo melhorar a capacidade de enfrentamento de condições ambientais desfavoráveis. Agora, os cientistas querem realizar novos experimentos para entender os potenciais da nova técnica.
As recomendações propostas ajudarão no desenvolvimento de novas diretrizes para a avaliação de produtos usados em tratamentos. O novo artigo descrevendo o consenso alcançado por especialistas foi publicado na revista Human Gene Therapy.
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- No trabalho, os cientistas afirmaram que a transparência dos dados é essencial.
- Por isso, eles propõem especificamente que os dados gerados a partir de estudos de locais de integrações virais em espécies não clínicas e de ambientes clínicos sejam disponibilizados ao público.
- Ainda destacaram que a estimativa de risco na terapia genética humana depende muito da caracterização molecular de genomas de vetores persistentes em células transduzidas em modelos pré-clínicos e amostras de pacientes.
- Segundo eles, combinar esses dados com análises estatísticas mais tradicionais de resultados clínicos para criar uma avaliação de risco exige uma abordagem exclusivamente integrativa.
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