Inédito! Nova terapia reduz progressão da doença de Huntington

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Pela primeira vez, um estudo clínico aponta para a desaceleração contínua na progressão da doença de Huntington. O ensaio foi realizado por cientistas da University College London (UCL) em parceria com a uniQure, uma empresa de terapia genética sediada na Holanda e nos EUA. Pacientes que receberam o tratamento apresentaram 75% menos progressão da doença em geral, em comparação a um grupo semelhante de pessoas com Huntington que não estavam recebendo o tratamento.

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Rara, a doença neurodegenerativa fatal é causada por uma única mutação no gene HTT, descoberto em 1993 — até agora, no entanto, não havia tratamentos eficazes para prevenir ou tratar a condição. Filhos de pais com o diagnóstico têm 50% de chance de herdar a mutação, e os sintomas geralmente começam a aparecer na meia-idade. Uma vez iniciados os problemas neurológicos, o paciente pode viver por até 20 anos.

No estágio inicial, a doença causa mudanças sutis na coordenação, movimentos involuntários, dificuldade de raciocínio e humor depressivo ou irritável. Ao longo do tempo, as habilidades de pensamento vão se deteriorando, a fala e a deglutição começam a ser afetadas e os movimentos passam a ficar cambaleantes. No estágio avançado, a pessoa para de andar e não consegue mais falar, explica o Ministério da Saúde.

Resultados promissores

Chamada de AMT-130, essa é a primeira terapia genética a ser testada em pessoas com Huntington. O ensaio clínico de Fase I/II avaliou o medicamento em 29 pacientes após 36 meses de tratamento. A equipe descobriu que o AMT-130 é geralmente bem tolerado pelos participantes do estudo e tem um perfil de segurança administrável. Espera-se que uma única dose dure a vida inteira de uma pessoa.

“Este resultado muda tudo. Com base nesses resultados, parece provável que o AMT-130 seja o primeiro tratamento licenciado para retardar a doença de Huntington, que é algo verdadeiramente transformador. Se isso acontecer, precisamos trabalhar arduamente para disponibilizá-lo a todos que precisam”, disse o professor Ed Wild, pesquisador principal do Centro de Doença de Huntington da UCL.

A AMT-130 é uma terapia genética que introduz permanentemente novo DNA funcional nas células de uma pessoa. Consiste em partículas de um vírus inofensivo e vazio, além de um conjunto de instruções codificadas em DNA personalizado. O vírus é injetado diretamente em uma parte do cérebro chamada estriado, que é particularmente vulnerável na doença de Huntington. 

“Meus pacientes no estudo estão estáveis ​​ao longo do tempo, de uma forma que não estou acostumado a ver na doença de Huntington — e um deles é meu único paciente aposentado por motivos médicos com doença de Huntington que conseguiu voltar a trabalhar”, contou Wild.

O estudo também mediu os níveis de proteína leve do neurofilamento dos participantes, liberada no líquido cefalorraquidiano quando os neurônios são lesionados. Esse é um marcador útil de dano neuronal por estar elevado em pessoas com doença de Huntington. E o resultado foi de níveis mais baixos em pessoas que receberam o tratamento, embora fosse esperado que voltasse a subir entre 20% e 30% nos três anos seguintes. Ainda assim, é uma evidência de que a terapia modificou o curso da doença. 

“Esses dados inovadores são as evidências mais convincentes na área até o momento e ressaltam o efeito modificador da doença na doença de Huntington, onde persiste uma necessidade urgente. Para os pacientes, o AMT-130 tem o potencial de preservar a função diária, mantê-los trabalhando por mais tempo e retardar significativamente a progressão da doença”, afirmou a professora Sarah Tabrizi, principal consultora científica do estudo.

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Próximos passos

A uniQure planeja enviar um pedido à Food and Drug Administration (FDA) dos EUA no início do ano que vem solicitando aprovação acelerada para comercializar o medicamento, com pedidos no Reino Unido e na Europa a seguir. Já os resultados do estudo serão apresentados no Congresso de Pesquisa Clínica em HD em Nashville, EUA, em outubro.

“Estas descobertas apontam para um novo capítulo no desenvolvimento da terapia gênica para a doença de Huntington e têm clara relevância para outras doenças neurodegenerativas devastadoras”, disse o professor Mike Hanna, diretor do Instituto de Neurologia Queen Square da UCL.