Ferramenta de edição genética é testada pela primeira vez dentro do corpo humano

Técnica CRISPR está sendo utilizada para tratamento de uma doença genética rara que causa cegueira na primeira infância

Renato Mota, editado por Cesar Schaeffer 05/03/2020 07h03
CRISPR
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Um paciente que sofre de uma condição genética rara chamada amaurose congênita de Leber, que causa cegueira na infância, foi o primeiro a ser tratado com o uso da ferramenta de edição de genes CRISPR dentro do corpo. Gotículas de fluido com DNA editado foram injetadas no globo ocular do paciente, durante procedimento no Instituto de Saúde e Ciência do Oregon, Estados Unidos.


A equipe médica não deu detalhes sobre o paciente ou quando a cirurgia ocorreu. De acordo com os pesquisadores, pode levar até um mês para ser constatado se o método realmente funcionou para restaurar a visão. Se o resultado for positivo, os médicos estão prontos para realizar mais testes em 18 crianças e adultos.

A técnica com CRISPR permite cortar pedaços do DNA para suprimir a atividade de um gene que esteja prevenindo o corpo de um paciente de lutar efetivamente contra a doença. Testes em seres humanos já constataram a segurança da técnica, que promete desde a cura do câncer até impedir extinção das bananas, mas seu uso tem causado debates sérios, especialmente sobre a possibilidade de produção de "bebês por encomenda".

"Temos literalmente o potencial de levar as pessoas que são essencialmente cegas e fazê-las ver", acredita Charles Albright, diretor científico da Editas Medicine, uma empresa de norte-americana que desenvolve o tratamento. "Acreditamos que poderia criar um novo conjunto de medicamentos para alterar o DNA", completa.

A amaurose congênita de Leber é causada por uma mutação genética que impede o corpo de produzir uma proteína necessária para converter luz em sinais no cérebro, o que permite a visão. Eles geralmente nascem com pouca visão e podem perder até isso dentro de alguns anos. Os cientistas pretendem, com o tratamento, editar ou excluir a mutação fazendo dois cortes em ambos os lados da cadeia genética. A esperança é que as extremidades do DNA se reconectem e permitam que o gene funcione como deveria.

O procedimento levou uma hora, sob anestesia geral. Através de um tubo da largura de um fio de cabelo, os médicos pingam três gotas de líquido que contém o mecanismo de edição de genes logo abaixo da retina, o revestimento na parte de trás do olho que contém as células sensíveis à luz.

Os pesquisadores avaliam que reparar um décimo a um terço das células já seria o suficiente restaurar a visão. Em testes em animais, os cientistas foram capazes de corrigir metade das células com o tratamento. A cirurgia ocular em si apresenta pouco risco, dizem os médicos.

Via: Associated Press

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