Terapia genética devolve visão a pessoas com cegueira hereditária

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Um avanço histórico na área da oftalmologia baseado em uma terapia genética inédita promete revolucionar o tratamento da cegueira hereditária. Pesquisadores da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, obtiveram resultados surpreendentes em um estudo clínico com pacientes portadores da amaurose congênita de Leber (LCA1), uma doença genética rara que causa perda severa da visão desde a infância.

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Segundo o estudo publicado na revista The Lancet, através da terapia genética, os cientistas conseguiram restaurar, em alguns casos, até 10.000 vezes a capacidade visual dos pacientes (os que receberam maior dose da terapia). Tudo de modo seguro e eficaz, com poucos efeitos colaterais.

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A terapia genética, desenvolvida a partir de um microorganismo (AAV5), foi injetada diretamente na retina de 15 pacientes, sendo três deles crianças. Todos com mutações no gene GUCY2D, essencial para a produção de proteínas críticas para a visão. Antes do tratamento, esses pacientes tinham uma visão muito limitada, comparável a só conseguir enxergar um objeto a 6 metros de distância quando uma pessoa com visão normal o veria claramente a cerca de 25 metros.

Novas abordagens para a terapia promissora

A melhora após a terapia genética foi perceptível já no primeiro mês após a aplicação, e a nova visão se manteve estável por pelo menos 12 meses. Em um dos casos mais significativos, um paciente relatou ter conseguido se orientar à noite com a luz de uma fogueira, algo impensável antes do tratamento.

A segurança da terapia também foi avaliada, com efeitos colaterais mínimos. Pequenas hemorragias oculares e inflamações, todas resolvidas com tratamento, foram os problemas mais comuns.

O estudo foi liderado pelos pesquisadores Artur Cideciyan e Tomas Aleman, que destacaram o grande potencial da terapia genética para reverter cegueiras causadas por degenerações hereditárias. Com base nesse avanço, os cientistas agora buscam aperfeiçoar o tratamento e aplicá-lo em outras formas de cegueira congênita, abrindo caminho para a aprovação clínica da terapia.